日期：2023-03-18 09:03:23 来源：互联网
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中国的研究人员已经成功地恢复了患有色素性视网膜炎的小鼠的视力，色素性视网膜炎是人类失明的主要原因之一。该研究将于 3 月 17 日发表在《实验医学杂志》上，该研究使用了一种新的、高度通用的基于 CRISPR 的基因组编辑形式，有可能纠正多种致病基因突变。
研究人员之前曾使用基因组编辑来恢复患有遗传性疾病的小鼠的视力，例如影响视网膜色素上皮细胞的Leber先天性黑蒙症，这是眼睛中支持感光杆和视锥细胞的一层非神经元细胞.然而，大多数遗传性失明，包括色素性视网膜炎，都是由神经光感受器本身的遗传缺陷引起的。
“编辑神经视网膜细胞基因组的能力，特别是不健康或垂死的光感受器，将为这些基因组编辑工具在治疗视网膜色素等疾病中的潜在应用提供更有说服力的证据，”教授 Kai Yao 说。武汉科技大学。
色素性视网膜炎可由 100 多种不同基因的突变引起，据估计每 4,000 人中就有 1 人视力受损。它始于感光暗淡的视杆细胞的功能障碍和死亡，然后扩散到色觉所需的视锥细胞，最终导致严重的、不可逆转的视力丧失。
Yao 及其同事试图挽救患有色素性视网膜炎的小鼠的视力，该小鼠的视网膜色素是由编码一种称为 PDE6β 的关键酶的基因突变引起的。为此，Yao 的团队开发了一种新的、更通用的 CRISPR 系统，称为 PESpRY，可以对其进行编程以纠正许多不同类型的基因突变，无论它们发生在基因组中的什么位置。
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